近日，由默沙東研發的首個針對肺動脈高壓（PAH）核心病理機制的全人源生物製劑索特西普（商品名：欣瑞來）正式在中國商業化上市，並在復旦大學附屬中山醫院開出“首方”，標誌著國內肺動脈高壓領域的治療迎來新突破女性。
“肺動脈高壓具有高致殘率、高致死率，被稱為‘心血管系統中的癌症’，患者長期面臨治療手段有限、預後不佳的困境女性。”默沙東中國藥品事業部負責人汪曉祥接受第一財經記者採訪時表示。
默沙東方面援引相關研究資料顯示，肺動脈高壓新診斷患者5年死亡率可達40%，患者確診後中位生存期僅5-7年女性。三期臨床資料顯示，索特西普可使肺動脈高壓臨床惡化和死亡的風險降低80%以上。
在肺動脈高壓藥物研發過程中，機制創新是破局的關鍵女性。過去二十年來，肺動脈高壓的療法以靶向擴血管為主，但傳統靶向治療無法逆轉肺血管進行性閉塞程序，患者的病情仍會繼續進展，即“治標不治本”。
汪曉祥表示，索特西普是首個針對肺動脈高壓核心病理機制的治療藥物，透過改善促增殖和抗增殖訊號之間的平衡，起到抑制細胞增殖、改善肺血管結構的作用，進而恢復管腔通暢，填補了針對PAH疾病根源的治療空白女性。
儘管肺動脈高壓是一種相對少見的心血管疾病，但鑑於中國龐大的人口基數，該疾病在中國的患者數量並不少女性。全球流行病學資料顯示，中國PAH患病率為2.91/10萬，患者中位年齡36.2歲，女性佔大多數，比例高達74.3%，其中特發性肺動脈高壓（IPAH）已經被納入《第一批罕見病目錄》。
汪曉祥透露，在索特西普正式獲得國家藥監局批准上市前，作為臨床急需的進口藥品，已經透過臨時進口通道，在海南和北京惠及部分中國患者女性。隨著索特西普正式商業化上市，更多在診等待的患者也有望儘快用上。
肺動脈高壓是一種終身疾病，需要長期用藥，對患者造成了嚴重的疾病和經濟負擔女性。第一財經記者獲悉，索特西普45mg/瓶以及60mg/瓶掛網價格分別為21396元和26667.21元，年治療費用達數十萬元人民幣。
而隨著國家醫保談判准入工作的推進，患者的經濟負擔有望進一步減輕女性。“我們將積極與政府相關部門溝通，推動國家醫保準入，同時與多方共同探索多元化的支付方案，力求減輕患者經濟負擔。”汪曉祥對第一財經記者表示。
(本文來自第一財經)
